FDA zatwierdza lek satralizumab firmy Roche do leczenia chorób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD)

Satralizumab

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła produkt leczniczy satralizumab jako pierwszą i jedyną formę leczenia podskórnego dla dorosłych osób z chorobami ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD), u których występują przeciwciała przeciwko akwaporynie 4. NMOSD to rzadka, trwająca całe życie, wyniszczająca choroba autoimmunologiczna ośrodkowego układu nerwowego, często błędnie diagnozowana jako stwardnienie rozsiane, która uszkadza przede wszystkim nerw wzrokowy/nerwy wzrokowe i rdzeń kręgowy, powodując ślepotę, osłabienie mięśni i paraliż.

  • Pierwsza i jedyna terapia do podawania podskórnego zatwierdzona przez FDA do leczenia NMOSD u pacjentów, u których występują przeciwciała przeciwko akwaporynie 4, która może być podawana co cztery tygodnie samodzielnie przez osobę chorą lub jej opiekuna.
  • Pierwsza i jedyna zatwierdzona terapia w NMOSD ukierunkowana przeciwko receptorowi interleukiny 6 oraz hamująca jego aktywność, wykorzystująca nową technologię recyklingu przeciwciał.
  • Zatwierdzenie leku opiera się na jednym z największych programów badań klinicznych przeprowadzonych w zakresie tej rzadkiej choroby.

Zatwierdzenie w dniu dzisiejszym przez FDA produktu leczniczego satralizumab, pierwszej podskórnej terapii na NMOSD wykorzystującej nowatorską technologię recyklingu przeciwciał, bazuje na naszej pracy w dziedzinie stwardnienia rozsianego związanej z lekiem ocrelizumab, ukierunkowanej na rozwijanie najnowocześniejszych produktów leczniczych i dalsze pogłębianie wiedzy naukowej na temat chorób neuroimmunologicznych,” powiedział Levi Garraway, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer i Dyrektor ds. Globalnego Rozwoju Produktów Roche. „Dziękujemy społeczności związanej z NMOSD, w tym pacjentom i osobom prowadzącym badania, którzy uczestniczyli w badaniach klinicznych dotyczących produktu satralizumab.”

Satralizumab jest humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym i jedyną zatwierdzoną terapią ukierunkowaną przeciwkowo receptorowi interleukiny 6 oraz hamującą jej aktywność (IL-6), której rola w procesie zapalnym związanym z NMOSD uważana jest za kluczową. Satralizumab został zaprojektowany przez firmę Chugai, należącą do grupy Roche, z wykorzystaniem nowatorskiej technologii recyklingu przeciwciał, która wydłuża czas krążenia, co umożliwia podawanie leku podskórnie co cztery tygodnie.

U osób chorych na NMOSD nawroty mogą powodować wyniszczające, nieodwracalne i upośledzające skutki neurologiczne,” powiedział profesor Jeffrey Bennet z katedry neurologii i okulistyki Uniwersytetu w Kolorado prowadzący kluczowe badania kliniczne dotyczące satralizumabu. „Dysponowanie zatwierdzoną terapią, która może być podawana podskórnie w domu i której wpływ na częstość występowania nawrotów został naukowo potwierdzony, to istotny postęp dla pacjentów.”

Jesteśmy pełni optymizmu i wierzymy, że wprowadzenie tej nowej zatwierdzonej metody leczenia będzie istotną zmianą dla chorych cierpiących na NMOSD, osób, które ich kochają i wspierają, a także lekarzy, którzy ich leczą,” powiedziała Victoria Jackson, założycielka „The Guthy-Jackson Charitable Foundation„. Gdy w 2008 r. zdiagnozowano u mojej córki NMOSD, nie było żadnych zatwierdzonych metod leczenia, występował też poważny brak zasobów i zrozumienia dla osób żyjących z tym upośledzającym schorzeniem. Zatwierdzenie przez FDA satralizumabu, po wielu latach wysiłków i współpracy, stanowi przykład tego, jak pacjenci, przedstawiciele przemysłu farmaceutycznego i świata nauki mogą wspólnie znajdować rozwiązania.

Satralizumab może być podawany w domu samodzielnie przez pacjenta chorego na NMOSD lub jego opiekuna po przeszkoleniu przez pracownika opieki zdrowotnej. Terapia podawana jest co cztery tygodnie po podaniu wstępnych dawek nasycających.

Informacje o chorobach ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD)

NMOSD to rzadka i wyniszczająca choroba autoimmunologiczna ośrodkowego układu nerwowego, która uszkadza przede wszystkim nerw wzrokowy/nerwy wzrokowe i rdzeń kręgowy, powodując ślepotę, osłabienie mięśni i paraliż. U osób chorych na NMOSD występują nieprzewidywalne, ostre rzuty, które są bezpośrednią przyczyną kumulujących się, stałych uszkodzeń neurologicznych i niepełnosprawności. W niektórych przypadkach rzuty choroby mogą prowadzić do śmierci. Liczba osób cierpiących na NMOSD wynosi w Europie ponad 10 000, w Stanach Zjednoczonych do 15 000, a na całym świecie około 200 000. NMOSD dotyka osoby w każdym wieku, każdej rasy i każdej płci, lecz najczęściej występuje u kobiet po 30. i po 40. roku życia i wydaje się, że występowanie choroby jest częstsze u osób pochodzenia afrykańskiego lub azjatyckiego. Istnieją pewne dowody na to, że u osób pochodzenia afrykańskiego lub azjatyckiego choroba może również mieć ostrzejszy przebieg.

NMOSD jest często związane z występowaniem patogennych przeciwciał (AQP4), które rozpoznają i niszczą pewien określony rodzaj komórek zwanych astrocytami, co prowadzi do zmian zapalnych w nerwie wzrokowym/nerwach wzrokowych, rdzeniu kręgowym i mózgu. Przeciwciała przeciwko AQP4 wykrywa się w surowicy krwi u około 70–80% pacjentów z NMOSD.

Chociaż w większości przypadków NMOSD można potwierdzić testem diagnostycznym, u osób żyjących z tą chorobą nadal często błędnie rozpoznawane jest stwardnienie rozsiane. Dzieje się tak ze względu na nakładające się charakterystyki obu chorób, w tym częstsze występowanie u kobiet, podobne objawy, oraz fakt, że obie choroby charakteryzują się występowaniem rzutów.

Satralizumab

Produkt leczniczy Satralizumab, zaprojektowany przez firmę Chugai należącą do grupy Roche, to humanizowane przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko aktywności receptora IL-6. Cytokina IL-6 uważana jest za kluczowy czynnik wywołujący NMOSD, który wyzwala kaskadę zapalenia i prowadzi do uszkodzeń i niepełnosprawności. Satralizumab został zaprojektowany z zastosowaniem nowatorskiej technologii recyklingu przeciwciał, która sprawia, że przeciwciała utrzymują się w obiegu dłużej niż w przypadku technologii tradycyjnej, co umożliwia podawanie leku podskórnie co cztery tygodnie.

Pozytywne wyniki badań III fazy leku satralizumab, stosowanego zarówno w monoterapii, jak i w skojarzeniu z podstawową terapią immunosupresyjną, sugerują, że hamowanie aktywności IL-6 jest skutecznym podejściem terapeutycznym do leczenia NMOSD. Program rozwoju klinicznego fazy III dotyczący leku obejmuje dwa badania kliniczne: SAkuraStar i SAkuraSky.

Satralizumab został oznaczony jako sierocy produkt leczniczy w USA, Europie i Japonii. Ponadto, w grudniu 2018 r., FDA nadała lekowi status terapii przełomowej w leczeniu NMOSD.

Dodaj komentarz

Twój adres email nie zostanie opublikowany. Pola, których wypełnienie jest wymagane, są oznaczone symbolem *